2022年4月25日，箭头制药(简称“箭头”)宣布与Vivo资本(简称“Vivo”)成立合资公司，扩大大中华区创新药业务范围。Visirna已获得独家许可，在中国大陆、香港、澳门和台湾省开发和商业化四种用于心血管和代谢疾病的未公开研究RNAi疗法。Visirna将全权负责许可产品在许可区域的临床开发和商业化。Arrowhead有资格从许可区域的商业产品净销售额中获得特许权使用费。Vivo将为Visirna提供6000万美元的初始资金，利用其在大中华区的网络支持Visirna，特别是为Visirna招募领导团队，并积极参与该地区的企业发展、临床和监管战略。
“大中华区是全球医药产品的重要地区，尤其是治疗心血管和代谢疾病的药物。我们认为，尽快向中国患者有效提供重要新药的最佳方式是建立一个专门的机构，拥有自己的管理和开发人员，他们了解并关注中国的临床、监管和商业环境。我们相信，这种模式将使我们能够最大限度地发挥箭头的关键资产的价值，而不会失去对核心业务机会的关注，”箭头总裁兼首席执行官克里斯托弗安佐隆博士说。箭头也被授予任命Visirna董事会成员的权利。Visirna的总部将设在上海，目前正在招聘管理和开发人员。
Vivo成立于1996年，是一家领先的全球医疗保健投资公司，在风险投资、股权增长、股票收购和上市方面拥有多元化和多基金投资平台。该公司管理着约64亿美元的资产，投资了全球290多家上市公司和私人公司。Vivo总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托，在亚洲设有办事处，由50多名多学科专业人员组成。Vivo投资于生物技术、制药、医疗设备和医疗保健服务，专注于全球医疗保健市场。
慈姑是一家专注于siRNA的领先企业，通过沉默导致疑难杂症的基因来开发治疗疑难杂症的药物。它利用广泛的RNA化学组合和有效的递送模式触发RNA干扰机制，诱导靶基因快速、深入和持久的敲减。经过十多年对RNAi治疗的研究，Arrowhead基于专有技术、广泛的基本知识产权许可和广泛的科学专业知识，建立了一个强大的多功能药物发现和开发平台。其独特的TRiM平台利用配体介导的递送，旨在实现组织特异性靶向，同时结构简单。
Arrowhead的研发管线
TRiM platform包含一个高效的RNA触发器，以下组件需要根据每个候选药物进行优化：高亲和力靶向配体；各种连接器和化学品；增强药代动力学的结构；一种具有序列特异性稳定化学性质的有效RNAi触发剂。TRiM平台开发的治疗药物有几个优点：简化制造，降低成本；多种给药途径；提高安全性的潜力，因为较小分子的代谢物较少，从而降低了细胞内积累的风险。这个平台使公司能够快速、经济、高效地开发有效的新疗法，比传统方法的风险更低。
RNA干扰(RNAi)是存在于活细胞中的一种机制，它抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。它的发现是生物学最重要的进展之一，并获得了2006年的诺贝尔奖。RNAi的短寡核苷酸分子可以触发沉默的基因表达，调节蛋白质的产生，在疾病治疗的发展中具有许多潜在的优势，包括能够以高特异性靶向广泛的基因和蛋白质，并可应用于传统小分子和生物治疗无法治疗的疾病。
目前小核酸药物行业整体具有景气度高、竞争格局好、潜在市场规模大的特点，行业机会多：1)理论上可以针对任何基因，随着技术的不断进步，有潜力覆盖所有疾病领域；2)与现有的小分子和抗体药物相比，具有长效、高效、设计简单的优点，有望替代现有疗法，实现治标治本；3)具有较高的技术和专利壁垒，因此行业内竞争格局较好，玩家相对较少，具有先发优势。ASO和siRNA是小核酸药物领域的热点。
点赛道，siRNA 虽然起步相比ASO 较晚，但凭借其更高的效率和长效性吸引了更多企业的关注。目前全球已获批小核酸药物共14款，包含4款siRNA，9款ASO，1款Aptamer。全球获批的小核酸药物
考虑到小核酸药物的设计和开发不会受限于蛋白质的可成药性及靶点的发现，未来随着递送系统和修饰技术的持续进步，小核酸药物有望涵盖更广的适应症及取代部分现有疗法，潜在市场规模十分广阔。根据灼识咨询数据，预计到2025 年全球小核酸药物销售额将突破100 亿美元，其中RNAi 疗法到2025 年预计将达到45 亿美元，复合增速达到66%。
与全球相比，目前国内的小核酸行业仍处于发展初期，但由于国内患者群体基数较大、需求较多，伴随小核酸药物开发的持续推进，技术逐步成熟，我国小核酸市场有望迎来快速发展。目前国内的代表小核酸企业包括瑞博生物、圣诺生物、吉玛基因、中美瑞康等。相信随着Visirna 的加入，国内小核酸市场将焕发新活力！
参考资料
1、Arrowhead官网
2、平安证券
3、光大证券
发布时间：2022-04-27 22:06
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